【985名校名医汇】程振国， 彭颖：基因编辑改写

　　彭答：DNA作为生命的遗传物质， 其基本单元就是基因。 如果我们每个人的DNA是一本书， 那么基因对应于书的每一页， 每个章节， 具有具体的信息。 这本书在我们生老病死的每个阶段， 会被不断地阅读， 影响我们体内每个细胞的生命活动。 因此基因又被称为生命的密码本。 在人类繁衍后代的过程中， 来自于母亲和父亲的两本书会随机发生排列组合， 以至于每个小孩子会获得一部全新的DNA密码本， 有一半的书页拷贝于母亲， 另一半来自父亲。

　　前言：观众朋友大家好，欢迎收看《985名校名医汇》。精准医疗是整合应用现代科技手段与传统医学方法、科学认识人体机能与疾病本质、系统优化人类疾病防治和保健的原理和实践、实现个体和社会健康效益最大化的新型医学范式，它根据各人独有的基因组学特征，定制有效的个性化疾病防治方案。近年来，基因编辑技术的快速发展为精准医疗提供了新的工具与希望。那么，什么是基因编辑?为什么它即被称为上帝的手术刀， 又被视为能毁灭人类的洪水猛兽?为此，我们邀请到郑州大学省医药科学研究院彭颖教授和郑州大学细胞与基因治疗中心程振国副教授，为我们介绍基因编辑的前沿进展和临床应用!

　　问题九：目前中国在“基因编辑”领域处于什么样的阶段，与国外其他国家是否存在差距?

　　答：正如您刚才所说的，除了孥生兄弟姐妹以外， 我们每个人具有一部独有的密码本。 这个是我们这个星球中众多个性迥异的生物多样性的基础。 在漫长的生命演化过程中， 这个密码本不断地在拷贝过程中发生偶然的错误。 那么有些错误是对个体有利的， 在繁衍后代的过程中被逐渐保留下来。 当然， 有些错误是不利的， 比如会导致疾病。 例如有种遗传性的早衰症， 小孩子在十几岁或者几岁时就衰老得像老人。 这样的基因缺陷统称为遗传病。 哪怕在十来年前， 完全依靠自然界中发生的低频率的密码本改变来改写遗传密码。例如我们人类驯化野生的动植物， 像玉米，小麦和家猪， 都经历了上万年的过程让这个改变逐步发生， 并通过育种由人类保留下来。 但是最近十来年， 人类逐渐找到了快捷编辑自己生命密码本的方法。 其中最流行的CRISPR基因编辑技术获得了2020年诺贝尔化学奖。

　　本期要点：

　　问题三：彭博士，刚才您提到了基因编辑技术获得了2020年诺贝尔化学奖，能不能给大家分享下这个CRISPR技术是如何被发现的?

　　答：“基因编辑”技术是全球都在抢占的高地，中国是全球基因编辑技术研发竞争最为激烈的地区，专利数比排名第二的美国多出约50%。然而，尽管中国申请的基因编辑专利数量已超过美国，但许多原创性和基石性专利权仍主要掌控在美国的各高校及企业手中。因此我们应该加大基础研究的投入，同时我们的科研工作者也应该耐得住寂寞，坐得住冷板凳，开创一些颠覆性的“基因编辑”技术。

　　问题六：程博士，我们知道前几年“基因编辑婴儿治疗艾滋病的事件”在社会上闹得沸沸扬扬，您能否谈谈这个事件为什么会引起如此大的轰动，它给我们带来了什么反思?

　　答：目前基因编辑技术的广泛应用， 特别是在人体的直接使用， 主要要解决两大难题， 第一是技术性的， 就是我们所用于编辑的工具是否更有效， 更安全， 在医学伦理容许的范畴内对患者不会造成不可控的伤害。 第二是科学性的， 就是我们不同个体间基因差异相当可观， 目前除了少数研究得清楚得单基因遗传病以外， 我们对于哪些遗传密码的改变与特定疾病之间的因果关联认识得还不够深入。那么现有的基因编辑技术可以帮助我们通过动物模型以及人疾病的类器官模型来回答这个问题。 除此之外， 科学家们(包括我们郑州大学自己的团队)也在探索全新的编辑工具， 这种工具不改变我们每个人的基因密码本自身， 而是可以影响在我们的细胞里， 上述密码如何被解读， 如何控制我们的生命活动。 因此我们期待在不远的未来， 我们能有希望对肥胖， 心血管疾病这类非遗传性慢性疾病创造新的精准医疗的方式。

　　问题四：那么，这个上帝的手术刀为啥什么被称作双刃剑?是否像普通外科手术那样， 切除病患组织后需要妥善愈合呢?

文章来源：《基因组学与应用生物学》 网址: http://www.jyzxyyyswx.cn/zonghexinwen/2022/0804/701.html